SMA e politica: il Garante dell’Infanzia “Solo merito della comunità scientifica. Facciamo ulteriore chiarezza…”

11 marzo 2021 – nota stampa del Garante del’Infanzia del Comune di Messina, Angelo Costantino

Qualche precisazione sulla terapia genetica per il trattamento dei bambini affetti da SMA 1 e per i quali sono state avviate raccolta fondi.
Da ieri AIFA ha autorizzato la terapia con ZOLGENSMA per bambini sino a 13,5 Kg di peso. Aifa, inoltre, con l’azienda Novartis produttrice del farmaco ha incluso l’accordo con la società per mettere a disposizione il farmaco A TITOLO GRATUITO, all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg (tra cui il piccolo Luca) allo scopo di acquisire nuovi dati in un setting controllato, sull’efficacia e la sicurezza.

⁃ Non corrisponde al vero l’affermazione secondo cui l’AIFA avrebbe allargato la possibilità di trattare i bambini affetti da SMA 1 sino a 13,5 Kg perché spinti dal clamore mediatico e dalle interrogazioni parlamentari di alcuni Deputati. L’iter per l’approvazione del farmaco è iniziata molto prima che scoppiasse Il caso che ha coinvolto, con una raccolta fondi, più bambini nel nostro territorio nazionale.Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis. A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi e proposto contestualmente la possibilità di estendere il trattamento ma solo dopo la verifica sull’efficacia e la sicurezza;
⁃ Non corrisponde al vero che il trattamento con il farmaco ZOLGESMA guarisce da questa terribile malattia. Il comitato tecnico scientifico considera questo trattamento una opzione terapeutica interessante insieme ad altri trattamenti che in atto sono già in utilizzo;
⁃ Non corrisponde al vero che il farmaco non è stato autorizzato in Italia a causa del suo costo eccessivo. ZOLGENSMA si somministra una sola volta nella vita per un costo che si aggira intorno a 2000000 di euro mentre i farmaci ad oggi in uso costano circa 200000 euro l’anno. In Italia tutti i trattamenti sicuri ed efficaci sono somministrati gratuitamente ai pazienti;
⁃ Non corrisponde al vero che la terapia genetica non era stata somministrata in ITALIA a causa dell’assenza di copertura finanziaria in quanto nessun trattamento può essere usato se non ha superato tutti i profili di efficacia e sicurezza. Inoltre, l’Italia è stato il primo Paese Europeo ad autorizzare ed utilizzare queste terapie;
⁃ Non corrisponde al vero che in Europa il farmaco è disponibile per tutti i bambini a condizione che si paghi di tasca propria in quanto la complessità della terapia prevede la valutazione di un equipe super specialistica che valuta tutti gli indicatori di accessibilità al trattamento, primo tra tutti l’assenza di anticorpi contro il virus vettore che viene utilizzato per correggere il difetto genetico.
Dispiace leggere comunicati stampa che raccontano ai cittadini della vittoria di una battaglia politica sulla scienza.
La Politica non può e non deve interferire mai, a garanzia di tutti, sulle scelte delle agenzie autonome di controllo dello Stato sui farmaci e sulla salute.
In Consiglio Comunale, nelle commissioni congiunte presiedute dal Prof. Bramanti e dall’Avv. Scavello che ringrazio di cuore, abbiamo fatto un servizio ai cittadini, alla verità e alla scienza ascoltando le istanze legittime delle famiglie, dell’Associazione “Donare è vita”, ma soprattutto dando parola agli scienziati per voce del Prof. Vita, che ringrazio, che hanno spiegato possibilità e limiti del trattamento.
Mi auguro che gli illustri Deputati che si sono occupati della vicenda del piccolo Luca si facciano portavoce delle risultanze della Commissione del Comune di Messina riguardo l’inserimento, anche in Sicilia, nello screening neonatale del test per la diagnosi precoce della SMA in modo tale che i bambini possano essere trattati precocemente anche con ZOLGENSMA già prima dell’insorgere dei sintomi della malattia.
Tale test e’ già disponibile in un contesto di sperimentazione nella Regione Toscana, nella Regione Lazio e recentemente anche in Liguria.
Adesso si pone il problema dei fondi che sono stati raccolti, anche a tutela delle famiglie coinvolte, ma di questo si faranno portavoce le Associazioni che si sono già mobilitate.
Rispettiamo gli scienziati ed investiamo sempre di più fondi sui giovani e sulla scienza.